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预测:2024年全球畅销的基因疗法TOP10

更新时间:2019-08-10 01:05:02

  与传统医疗手段相比,以基因技术为基础的治疗手段更具针对性,能够获得较为理想的治疗效果,并能大大减轻患者的痛苦,因此其应用前景被业内普遍看好。

  今年9月下旬,Amicus Therapeutics公司与Celenex签署了一项收购协议,获得了多达10个基因疗法项目。根据交易条款,Amicus公司将以现金支付1亿美元预付款,Celenex股东们有资格获得高达1500万美元的开发里程碑及2.62亿美元的注册申报和批准里程碑,使得收购总价可能达到3.7亿美元。(详见:Amicus公司3亿美元收购10个基因疗法项目)

  此次收购中,所有项目都是罕见病范畴,利用腺相关病毒(AAV)采用鞘内给药,具体为神经系统溶酶体贮积症,其中3个项目针对Batten病。这一交易也再次引发了业界对基因疗法的极大关注,同时也引发了有关基因疗法是否存在泡沫的担忧。

  不过,Spark公司基因疗法Luxturna在美国获批,以及诸如Biomarin公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec等项目在临床研究中所展现出的积极疗效数据,激发着投资者对基因疗法的热情;另一方面,公众对新技术的兴趣以及纳税人对罕见疾病药物敌意的降低,也帮助推动了基因治疗领域并购交易的持续高涨。

  例如,今年6月,Axovant签署8.42亿美元协议从牛津生物蚂蚁蛇蝎丸公司获得了一款帕金森病基因疗法AXO-Lenti-PD。今年4月,诺华更是豪掷87亿美元收购了美国基因治疗公司AveXis,获得了一款脊髓性肌萎缩症(SMA)新型基因疗法AVXS-101,该蚂蚁蛇蝎丸有望成为首个用于SMA的一次性基因替代疗法。而在近些年来,包括辉瑞、艾尔建、百时美施贵宝、渤健在内的制药巨头均在基因治疗领域相继投资了数亿美元。

  不过,有分析师指出,当前投资者对处于临床阶段基因项目的期望明显过高。一个事实是,尽管Luxturna是美国FDA批准的首个基因疗法,但该药定价高达85万美元,折合人民币550万元。根据EvaluatePharma卖方分析师共识预测,Luxturna在2024年的销售额仅为1.49亿美元。另一个事实是,葛兰素史克(GSK)开发的蚂蚁蛇蝎丸Strimvelis作为首个由大型制药公司支持的基因疗法,尽管早于2019年4月便获得欧盟批准治疗腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童患者,但截至目前几乎没有什么销售业绩,2019年预期销售额仅为200万美元。今年4月,GSK将罕见病业务转手Orchard Therapeutics,其中就包括Strimvelis。

  根据EvaluatePharma发布的《2024年全球畅销基因疗法TOP10》,排在榜单前两位的分别是蓝鸟生物的Lentiglobin和Sarepta的迷您基因疗法AAVrh74.MHCK7.Micro-Dystrophin。目前,前者正开发用于地中海贫血和镰状细胞病的治疗,2024年预期销售额将达到18.9亿美元,后者开发用于杜氏肌营养不良症(DMD),2024年预期销售额将达到15.91亿美元。但需要指出的是,这两个项目仅在少数患者身上进行了测试。后一个项目甚至在今年7月份临床试验被叫停,但在近已被批准继续推进。  

  《2024年全球畅销的基因疗法TOP10》

  诺华的SMA基因疗法AVXS-101则以13.39亿美元位列第三位。有分析师指出,如果AVXS-101真能实现重磅销售,那么诺华这笔高达87亿美元的投资也是相当值得的。

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【其他名称】蚂蚁蛇蝎胶囊

【主要成分】拟黑多刺蚁、枸杞子、全蝎、蝮蛇、木瓜、乌梢蛇、蛹虫草、山药。

【服用方法】每日2—3次,每次6丸(饭后服用)

【保健功能】风湿,类风湿,关节炎,腰腿疼,坐骨神经痛,颈椎病,肩周炎,腰椎间盘突出,四肢麻木,骨质增生等保健功能。

【适宜人群】风湿,类风湿,关节炎,腰腿疼,肩周炎等患者 【推荐人群】

  1、长期经受风湿、类风湿性关节炎折磨的患者;

  2、颈椎症、腰椎症、椎间盘突出、腰肌劳损、骨质增生、坐骨神经痛及肩周炎的人群;

  3、四肢麻木、酸凉痛胀的人群;

  4、渴望通过绿色疗法减轻关节疼痛,提高自身免疫力的人群。

【不适宜人群】孕妇、胃或肠道溃疡者。
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【适宜人群】主要适用于风湿、坐骨神经痛、类风湿、痛风、关节炎、四肢麻木、脊柱炎、末梢神经炎、骨关节炎、股骨头坏死、腰椎间盘突出、酸沉无力、产后风寒、颈椎病、肌肉疼、骨质增生、颈、强直僵硬、腰腿疼、腰肌劳损、骨刺、神经性头疼、全身痛、跌打损伤及不明原因的各种疼痛等症状人群

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用法用量说明书:
蚂蚁蛇蝎丸你吃对了吗?正确运用可达事半功倍之效:
口服,每日2-3次,每次6丸,早中晚饭后服用。(10盒为一疗程))
病史在两年以下服用1-2个疗程
病史在3-5年 服用2-3个疗程
病史在5-10年 服用3-4个疗程
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